面向靶点与机制的定制功能研究
功能基因组学与基因干预研究
围绕明确的生物学假设，结合基因干预、分子确认、功能表型和药物反应，解释靶点怎样影响人源模型。
基因干预研究基础
从递送与表达进入靶点功能研究
肝癌类器官项目展示了对照与lncRNA shRNA条件下的递送和表达信号，为后续靶点功能研究建立实验起点。功能基因组学项目进一步连接靶点确认、通路与表型读数、药物反应及独立验证。
功能与机制
基因变化如何影响药物反应？
比较基因干预前后的通路、表型和药物反应，再通过第二种干预、挽救实验或独立模型检验机制解释。
适用研究
适合用功能基因组学回答的问题
需要解释耐药、敏感性或联合用药机制
需要从筛选命中进入独立功能验证
研究流程
连接基因、模型表型与候选物反应
定义生物学假设
明确需要解释的靶点、通路、表型或药物反应，并选择具备相关背景的人源模型。
选择干预与确认方法
根据靶点和模型评估敲低、过表达、药理学或其他干预方案，并配置分子、RNA或蛋白确认。
比较功能与药物反应
结合形态、活性、屏障、凋亡或通路读数，比较干预前后及给药条件下的变化。
独立验证与机制延伸
用第二种干预、挽救实验或独立模型复核关键发现，再规划组合治疗或多组学研究。
项目交付
连接靶点、通路与功能表型结果
- 研究假设、模型与干预方案
- 干预确认、功能表型和药物反应数据
- 机制分析、独立验证结果和后续研究建议
相关模型
根据生物学背景选择模型
围绕靶点与功能表型选择模型、干预方式和检测终点，再通过独立方法检验并完善机制假设。
讨论项目
在人源类器官中检验靶点假设
介绍靶点、现有模型或数据、拟用干预方式和候选物。科学团队将围绕靶点调控、功能表型、药物反应和正交验证设计研究。